Tổng hội y học Việt Nam

Viện y học ứng dụng Việt Nam
ứng dụng y học vì sức khỏe người việt nam

Thuốc mới điều trị khối u thần kinh nhi khoa

Theo thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu, một thuốc uống mới là selumetinib dành cho trẻ bị u xơ thần kinh týp 1 (NF1) và u xơ thần kinh hình đám rối cho kết quả khả quan là làm cho khối u co nhỏ.

TS. Brigitte C. Widemann - Trưởng chi nhánh Ung thư nhi khoa thuộc Viện Ung thư Quốc gia Mỹ cho biết, nghiên cứu được tiến hành với 24 trẻ tại Trung tâm lâm sàng NIH bắt đầu vào tháng 9/2011. Thuốc uống 2 lần/ngày được thực hiện liên tục, trung bình 30 chu kỳ điều trị, mỗi chu kỳ kéo dài một tháng. Đa số bệnh nhân vẫn đang tiếp tục điều trị, một số kéo dài 5 năm và điều trị lâu dài chưa thấy có ảnh hưởng xấu đến sự phát triển và sức khỏe chung của trẻ.

Thử nghiệm nhằm đánh giá độc tính và an toàn của selumetinib ở bệnh nhân NF1 và u xơ thần kinh dạng đám rối không thể phẫu thuật. Điều đáng phấn khởi là hầu hết độc tính liên quan đến selumetinib đều nhẹ. Hiện không có liệu pháp nào được xem là hiệu quả đối với u xơ thần kinh dạng đám rối lớn liên quan đến NF1, nhưng trong thử nghiệm này, thể tích khối u giảm 20% hoặc nhiều hơn được thấy ở hơn 70% bệnh nhân.

Khối u teo nhỏ được duy trì lâu dài, khoảng hai năm và tính đến năm 2016, không thấy bệnh tiến triển nặng ở bất kỳ đối tượng nào tham gia thử nghiệm. Ngoài ra, các bằng chứng về cải thiện lâm sàng như giảm đau do khối u, cải thiện chức năng vận động và giảm biến dạng đã được báo cáo.

 

Ngoài ra, một thử nghiệm nhi khoa giai đoạn II lớn hơn đang ghi danh bệnh nhân và sẽ giúp xác định hiệu quả của điều trị selumetinib ở trẻ em. Trong thử nghiệm này, ngoài việc đo thể tích khối u, các đánh giá sẽ được thực hiện để đánh giá hiệu quả của selumetinib đối với biến dạng, đau, chất lượng sống và chức năng liên quan đến u thần kinh dạng đám rối.

Thùy Linh - Theo Sức khỏe & Đời sống
Bình luận
Tin mới
  • 04/11/2026

    Ngửi mùi socola đen trước khi tập gym có thể giúp bạn tập được nhiều hơn?

    Một nghiên cứu mới công bố cho thấy chỉ cần ngửi mùi socola đen trước và trong khi tập luyện cũng có thể giúp cải thiện hiệu suất tập gym, đồng thời làm giảm cảm giác đói bụng sau buổi tập.

  • 03/11/2026

    Tác hại của việc ăn đêm với sức khỏe

    Sau một ngày dài tất bật với công việc cơ quan và chăm lo cho con cái, khoảng thời gian tĩnh lặng lúc đêm muộn thường là lúc các bậc phụ huynh mới thực sự có giây phút thư giãn cho riêng mình. Đi cùng với một bộ phim hay hay những trang mạng xã hội thường là thói quen nhâm nhi một bát mì nóng hổi, một chút bánh kẹo ngọt hay những món đồ ăn vặt còn sót lại trong tủ lạnh. Sự chiều chuộng bản thân này tưởng chừng như vô hại và giúp giải tỏa căng thẳng rất tốt, nhưng thực chất lại đang âm thầm tạo ra những ảnh hưởng tiêu cực đến cơ thể. Việc thường xuyên nạp thức ăn vào thời điểm cơ thể cần nghỉ ngơi sẽ phá vỡ nhịp độ tự nhiên, kéo theo hàng loạt rủi ro về bệnh lý và làm suy giảm chất lượng cuộc sống của chúng ta.

  • 03/11/2026

    Sởi và Rubella trong mùa đông

    Mùa thu đông là thời điểm dễ bùng phát các bệnh truyền nhiễm do virus, đặc biệt là sởi và Rubella – hai căn bệnh có khả năng lây lan nhanh và gây biến chứng nguy hiểm, nhất là ở trẻ nhỏ và phụ nữ mang thai. Dù đã có vaccine phòng ngừa hiệu quả, song sự chủ quan và thiếu tiêm chủng đầy đủ khiến nguy cơ dịch bệnh vẫn luôn hiện hữu. Việc hiểu rõ đặc điểm, triệu chứng và cách phòng tránh sởi, Rubella là chìa khóa để bảo vệ sức khỏe trong mùa lạnh.

  • 02/11/2026

    Tình trạng mất cơ khi dùng thuốc GLP-1: Những điều cần biết

    Các loại thuốc GLP-1 có thể giúp kiểm soát lượng đường trong máu và hỗ trợ giảm cân. Tuy nhiên, một số người có thể lo ngại về tình trạng mất cơ trong quá trình sử dụng các loại thuốc này.

  • 02/11/2026

    Cúm, COVID-19, viêm phổi và RSV – 4 bệnh truyền nhiễm dễ bùng phát khi trời lạnh

    Mùa lạnh là “thời điểm vàng” cho nhiều loại virus đường hô hấp phát triển. Nhiệt độ thấp và độ ẩm giảm khiến hệ miễn dịch suy yếu, niêm mạc mũi họng bị khô, giảm khả năng lọc và tiêu diệt mầm bệnh. Ngoài ra, khi trời lạnh, con người có xu hướng ở trong không gian kín, hạn chế thông gió, tạo điều kiện cho virus dễ lây lan qua giọt bắn và không khí.

  • 01/11/2026

    Chiến dịch Movember và hành trình chủ động bảo vệ sức khỏe phái mạnh

    Để nâng cao nhận thức cộng đồng và khuyến khích nam giới chủ động chăm sóc bản thân, tháng 11 hằng năm đã được chọn là tháng hành động vì sức khỏe nam giới toàn cầu.

  • 01/11/2026

    Lợi ích của hoạt động ngoài trời trong mùa đông

    Khi mùa đông bắt đầu, nhiều người sẽ cảm thấy thiếu sức sống, thiếu năng lượng và cảm thấy buồn chán. Đây là một dạng rối loạn cảm xúc theo mùa (SAD), ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới.

  • 31/10/2026

    Nguy cơ đột quỵ và bệnh tim mạch gia tăng khi trời lạnh: Cơ chế và cách phòng ngừa

    Nhiều nghiên cứu dịch tễ học ghi nhận tỷ lệ nhập viện do nhồi máu cơ tim, đột quỵ và suy tim tăng rõ rệt trong những tháng mùa đông so với các thời điểm khác trong năm.

Xem thêm