Tổng hội y học Việt Nam

Viện y học ứng dụng Việt Nam
ứng dụng y học vì sức khỏe người việt nam

Thuốc mới điều trị khối u thần kinh nhi khoa

Theo thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu, một thuốc uống mới là selumetinib dành cho trẻ bị u xơ thần kinh týp 1 (NF1) và u xơ thần kinh hình đám rối cho kết quả khả quan là làm cho khối u co nhỏ.

TS. Brigitte C. Widemann - Trưởng chi nhánh Ung thư nhi khoa thuộc Viện Ung thư Quốc gia Mỹ cho biết, nghiên cứu được tiến hành với 24 trẻ tại Trung tâm lâm sàng NIH bắt đầu vào tháng 9/2011. Thuốc uống 2 lần/ngày được thực hiện liên tục, trung bình 30 chu kỳ điều trị, mỗi chu kỳ kéo dài một tháng. Đa số bệnh nhân vẫn đang tiếp tục điều trị, một số kéo dài 5 năm và điều trị lâu dài chưa thấy có ảnh hưởng xấu đến sự phát triển và sức khỏe chung của trẻ.

Thử nghiệm nhằm đánh giá độc tính và an toàn của selumetinib ở bệnh nhân NF1 và u xơ thần kinh dạng đám rối không thể phẫu thuật. Điều đáng phấn khởi là hầu hết độc tính liên quan đến selumetinib đều nhẹ. Hiện không có liệu pháp nào được xem là hiệu quả đối với u xơ thần kinh dạng đám rối lớn liên quan đến NF1, nhưng trong thử nghiệm này, thể tích khối u giảm 20% hoặc nhiều hơn được thấy ở hơn 70% bệnh nhân.

Khối u teo nhỏ được duy trì lâu dài, khoảng hai năm và tính đến năm 2016, không thấy bệnh tiến triển nặng ở bất kỳ đối tượng nào tham gia thử nghiệm. Ngoài ra, các bằng chứng về cải thiện lâm sàng như giảm đau do khối u, cải thiện chức năng vận động và giảm biến dạng đã được báo cáo.

 

Ngoài ra, một thử nghiệm nhi khoa giai đoạn II lớn hơn đang ghi danh bệnh nhân và sẽ giúp xác định hiệu quả của điều trị selumetinib ở trẻ em. Trong thử nghiệm này, ngoài việc đo thể tích khối u, các đánh giá sẽ được thực hiện để đánh giá hiệu quả của selumetinib đối với biến dạng, đau, chất lượng sống và chức năng liên quan đến u thần kinh dạng đám rối.

Thùy Linh - Theo Sức khỏe & Đời sống
Bình luận
Tin mới
  • 28/04/2026

    Thời tiết nắng nóng ảnh hưởng thế nào tới sức khỏe con người?

    Nắng nóng không chỉ đơn thuần là một sự khó chịu khi ở ngoài trời – đó còn là một mối nguy hiểm sức khỏe nghiêm trọng. Trên thực tế, sốc nhiệt là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong liên quan đến thời tiết trên toàn thế giới. Khi biến đổi khí hậu khiến nhiệt độ tăng cao và các đợt nắng nóng xuất hiện thường xuyên hơn, số lượng người phải tiếp xúc với nhiệt độ cực cao đang tăng lên mỗi năm.

  • 27/04/2026

    3 bí quyết trị thâm và khôi phục sắc môi hồng tự nhiên

    Đôi môi hồng hào, tươi tắn không chỉ là biểu tượng của vẻ đẹp rạng rỡ mà còn phản ánh tình trạng sức khỏe tốt. Tuy nhiên, do tác động từ môi trường, thói quen sinh hoạt hoặc việc sử dụng mỹ phẩm không đảm bảo, nhiều người phải đối mặt với tình trạng môi thâm xỉn, khô ráp.

  • 27/04/2026

    Máu khó đông là gì? Hiểu đúng để không hoảng sợ.

    Bệnh máu khó đông (Hemophilia) là một rối loạn di truyền khiến cơ thể không có khả năng cầm máu hiệu quả do thiếu hụt yếu tố đông máu. Sự thiếu hiểu biết về căn bệnh này thường dẫn đến tâm lý lo âu và những lầm tưởng không đáng có, gây rào cản trong việc phát hiện và hỗ trợ người bệnh. Viện Y học Ứng dụng Việt Nam sẽ chia sẻ thông tin chính xác về căn bệnh này. Việc hiểu đúng bản chất khoa học không chỉ giúp bệnh nhân chủ động quản lý sức khỏe mà còn tạo môi trường thấu hiểu, giúp họ tự tin hòa nhập xã hội.

  • 26/04/2026

    Ăn nấm mỗi ngày có tác dụng gì?

    Ăn nấm mỗi ngày trong một tuần có thể mang lại lợi ích rõ rệt cho tiêu hóa, miễn dịch và năng lượng...

  • 26/04/2026

    Cảnh giác những bệnh phổ biến có thể lây từ thú cưng sang người

    Thú cưng mang lại niềm vui và lợi ích tinh thần to lớn cho chúng ta. Tuy nhiên, chó, mèo và các vật nuôi khác cũng có thể mang theo mầm bệnh nguy hiểm. Dưới góc độ y tế, những căn bệnh này được gọi là bệnh lây truyền từ động vật sang người. Việc hiểu rõ các nguy cơ này không phải để xa lánh thú cưng, mà để chúng ta có biện pháp bảo vệ sức khỏe cho cả gia đình và vật nuôi.

  • 25/04/2026

    Nguồn tự nhiên cung cấp vitamin và khoáng chất thiết yếu tốt nhất

    Vitamin và khoáng chất đóng vai trò thiết yếu với mọi hoạt động sống của cơ thể. Hiểu rõ nhu cầu, công dụng và các nguồn thực phẩm tự nhiên giàu các vi chất, giúp xây dựng chế độ ăn cân đối, khoa học.

  • 25/04/2026

    Ung thư tiền liệt tuyến ở nam giới

    Ung thư tiền liệt tuyến là một trong những bệnh lý thường gặp ở nam giới cao tuổi trên toàn cầu. Mặc dù tỉ lệ giống sót sau 5 năm vẫn tương đối cao, nhưng ung thư tiền liệt tuyến vẫn là nguyên nhân gây tử vong thứ hai tại các nước Tây. Bài viết dưới đây sẽ cung cấp cái nhìn toàn diện về cơ chế bệnh, các yếu tố nguy cơ và môi trường phát triển bệnh, những tiến bộ của y học trong chẩn đoán và điều trị bệnh, cũng như vấn đề giám sát chủ động.

  • 24/04/2026

    5 lợi ích khi đi bộ 1 km mỗi ngày

    Chỉ cần đi bộ 1 km mỗi ngày, tương đương 10–15 phút, có thể mang lại nhiều lợi ích cho tim mạch, tinh thần và cân nặng. Đây là thói quen đơn giản, dễ duy trì, phù hợp với người bận rộn.

Xem thêm