Tổng hội y học Việt Nam

Viện y học ứng dụng Việt Nam
ứng dụng y học vì sức khỏe người việt nam

Thuốc mới điều trị khối u thần kinh nhi khoa

Theo thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu, một thuốc uống mới là selumetinib dành cho trẻ bị u xơ thần kinh týp 1 (NF1) và u xơ thần kinh hình đám rối cho kết quả khả quan là làm cho khối u co nhỏ.

TS. Brigitte C. Widemann - Trưởng chi nhánh Ung thư nhi khoa thuộc Viện Ung thư Quốc gia Mỹ cho biết, nghiên cứu được tiến hành với 24 trẻ tại Trung tâm lâm sàng NIH bắt đầu vào tháng 9/2011. Thuốc uống 2 lần/ngày được thực hiện liên tục, trung bình 30 chu kỳ điều trị, mỗi chu kỳ kéo dài một tháng. Đa số bệnh nhân vẫn đang tiếp tục điều trị, một số kéo dài 5 năm và điều trị lâu dài chưa thấy có ảnh hưởng xấu đến sự phát triển và sức khỏe chung của trẻ.

Thử nghiệm nhằm đánh giá độc tính và an toàn của selumetinib ở bệnh nhân NF1 và u xơ thần kinh dạng đám rối không thể phẫu thuật. Điều đáng phấn khởi là hầu hết độc tính liên quan đến selumetinib đều nhẹ. Hiện không có liệu pháp nào được xem là hiệu quả đối với u xơ thần kinh dạng đám rối lớn liên quan đến NF1, nhưng trong thử nghiệm này, thể tích khối u giảm 20% hoặc nhiều hơn được thấy ở hơn 70% bệnh nhân.

Khối u teo nhỏ được duy trì lâu dài, khoảng hai năm và tính đến năm 2016, không thấy bệnh tiến triển nặng ở bất kỳ đối tượng nào tham gia thử nghiệm. Ngoài ra, các bằng chứng về cải thiện lâm sàng như giảm đau do khối u, cải thiện chức năng vận động và giảm biến dạng đã được báo cáo.

 

Ngoài ra, một thử nghiệm nhi khoa giai đoạn II lớn hơn đang ghi danh bệnh nhân và sẽ giúp xác định hiệu quả của điều trị selumetinib ở trẻ em. Trong thử nghiệm này, ngoài việc đo thể tích khối u, các đánh giá sẽ được thực hiện để đánh giá hiệu quả của selumetinib đối với biến dạng, đau, chất lượng sống và chức năng liên quan đến u thần kinh dạng đám rối.

Thùy Linh - Theo Sức khỏe & Đời sống
Bình luận
Tin mới
  • 30/10/2026

    Viêm da mùa đông

    Viêm da mùa đông (hay còn gọi là “winter rash”) là tình trạng da bị kích ứng, khô, ngứa, đỏ hoặc bong tróc xảy ra khi da phải chịu tác động của môi trường lạnh, khô và thay đổi từ bên ngoài vào.

  • 29/10/2026

    Bệnh xương đá ác tính thể nặng (SMO)

    Bệnh xương đá ác tính nặng (SMO) là một rối loạn bẩm sinh dẫn đến suy giảm quá trình tái tạo xương. Bệnh đôi khi được gọi là bệnh xương cẩm thạch hoặc bệnh xương đá ác tính ở trẻ sơ sinh (MIOP). Cùng tìm hiểu về bệnh lý này qua bài viết sau!

  • 29/10/2026

    Ngày Đột quỵ Thế giới 29/10 – Mỗi gia đình là một “lá chắn”

    Không còn là căn bệnh của tuổi già, đột quỵ đang gia tăng nhanh chóng và trẻ hóa đáng báo động tại Việt Nam, để lại những hệ lụy nặng nề. Dù vậy, phần lớn các ca đột quỵ đều có thể phòng ngừa từ sớm nếu mỗi gia đình trở thành một phòng tuyến y tế chủ động. Nhân Ngày Đột quỵ Thế giới 29/10, Viện Y học ứng dụng Việt Nam sẽ chia sẻ thông tin giúp bạn biến tổ ấm thành "lá chắn" vững chắc bảo vệ hệ mạch máu và cuộc sống của cả gia đình.

  • 28/10/2026

    Trẻ bị viêm da cơ địa cần chuẩn bị gì khi vào đông?

    Viêm da cơ địa là bệnh da mạn tính thường gặp ở trẻ em, đặc trưng bởi tình trạng da khô, ngứa và tái phát nhiều đợt.

  • 28/10/2026

    Các bệnh thần kinh dễ gặp phải khi trời chuyển đông

    Mùa đông lạnh là thời điểm mà nhiều người cam thấy thoải mái với không khí se lạnh với những cơn gió mắt lành. Tuy nhiên đi cùng với đó là nhiều thách thức với sức khỏe, đặc biệt là các bệnh liên quan tới hệ thần kinh.

  • 27/10/2026

    Sơ cứu bỏng nhiệt và bỏng nước sôi đúng cách

    Bỏng nhiệt do nước sôi, dầu mỡ nóng, bô xe máy hay chạm vào vật nóng là tai nạn sinh hoạt vô cùng phổ biến tại mỗi gia đình. Việc xử trí sai lầm trong những phút đầu tiên có thể khiến tổn thương ăn sâu vào các lớp mô dưới da, gây nhiễm trùng huyết và để lại những vết sẹo vĩnh viễn.

  • 27/10/2026

    Ung thư vú: Ai dễ mắc và Cách tự khám tại nhà trong 5 phút

    Trong hành trình yêu thương bản thân, việc thấu hiểu cơ thể là bước đầu tiên để phái đẹp bảo vệ sức khỏe trọn vẹn. Ung thư vú là căn bệnh thường gặp do các tế bào tuyến vú phát triển ngoài tầm kiểm soát, nhưng hoàn toàn có thể chữa lành hiệu quả khi được phát hiện kịp thời, giúp việc điều trị trở nên nhẹ nhàng hơn rất nhiều. Nhằm đồng hành và tiếp thêm sự tự tin cho chị em, Viện Y học Ứng dụng Việt Nam xin chia sẻ những dấu hiệu nhận biết cùng các bước tự kiểm tra tại nhà đơn giản. Đây sẽ là giải pháp lắng nghe cơ thể hiệu quả, giúp phái đẹp luôn chủ động gìn giữ sức khỏe và an yên trong cuộc sống.

  • 26/10/2026

    Thịt sống, rau sống và thực phẩm chín trong tủ lạnh: Những sai lầm bảo quản khiến nguy cơ nhiễm khuẩn tăng cao

    Tủ lạnh giúp làm chậm sự phát triển của vi khuẩn nhưng không tiêu diệt được chúng. Việc sắp xếp thịt sống, rau sống và thức ăn chín không đúng cách có thể khiến vi khuẩn lây chéo giữa các loại thực phẩm và gây ngộ độc thực phẩm ngay tại gia đình.

Xem thêm