Tổng hội y học Việt Nam

Viện y học ứng dụng Việt Nam
ứng dụng y học vì sức khỏe người việt nam

Thuốc mới điều trị khối u thần kinh nhi khoa

Theo thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu, một thuốc uống mới là selumetinib dành cho trẻ bị u xơ thần kinh týp 1 (NF1) và u xơ thần kinh hình đám rối cho kết quả khả quan là làm cho khối u co nhỏ.

TS. Brigitte C. Widemann - Trưởng chi nhánh Ung thư nhi khoa thuộc Viện Ung thư Quốc gia Mỹ cho biết, nghiên cứu được tiến hành với 24 trẻ tại Trung tâm lâm sàng NIH bắt đầu vào tháng 9/2011. Thuốc uống 2 lần/ngày được thực hiện liên tục, trung bình 30 chu kỳ điều trị, mỗi chu kỳ kéo dài một tháng. Đa số bệnh nhân vẫn đang tiếp tục điều trị, một số kéo dài 5 năm và điều trị lâu dài chưa thấy có ảnh hưởng xấu đến sự phát triển và sức khỏe chung của trẻ.

Thử nghiệm nhằm đánh giá độc tính và an toàn của selumetinib ở bệnh nhân NF1 và u xơ thần kinh dạng đám rối không thể phẫu thuật. Điều đáng phấn khởi là hầu hết độc tính liên quan đến selumetinib đều nhẹ. Hiện không có liệu pháp nào được xem là hiệu quả đối với u xơ thần kinh dạng đám rối lớn liên quan đến NF1, nhưng trong thử nghiệm này, thể tích khối u giảm 20% hoặc nhiều hơn được thấy ở hơn 70% bệnh nhân.

Khối u teo nhỏ được duy trì lâu dài, khoảng hai năm và tính đến năm 2016, không thấy bệnh tiến triển nặng ở bất kỳ đối tượng nào tham gia thử nghiệm. Ngoài ra, các bằng chứng về cải thiện lâm sàng như giảm đau do khối u, cải thiện chức năng vận động và giảm biến dạng đã được báo cáo.

 

Ngoài ra, một thử nghiệm nhi khoa giai đoạn II lớn hơn đang ghi danh bệnh nhân và sẽ giúp xác định hiệu quả của điều trị selumetinib ở trẻ em. Trong thử nghiệm này, ngoài việc đo thể tích khối u, các đánh giá sẽ được thực hiện để đánh giá hiệu quả của selumetinib đối với biến dạng, đau, chất lượng sống và chức năng liên quan đến u thần kinh dạng đám rối.

Thùy Linh - Theo Sức khỏe & Đời sống
Bình luận
Tin mới
  • 15/11/2026

    Tình yêu tuổi học trò và hành trình bảo vệ sức khỏe giới tính cho con

    Tuổi học trò đánh dấu giai đoạn trẻ bắt đầu chớm nở những rung động đầu đời và dần định hình nhận thức về bản thân cùng các mối quan hệ xung quanh. Những biến đổi tâm sinh lý dồn dập vừa mang lại cảm giác háo hức, vừa khiến trẻ không khỏi lúng túng, bối rối. Nếu không có sự định hướng đúng đắn, trẻ rất dễ tiếp nhận thông tin lệch lạc và đưa ra những quyết định gây ảnh hưởng đến bản thân. Để giúp cha mẹ trở thành người đồng hành đáng tin cậy, trang bị cho con kiến thức khoa học cùng kỹ năng tự bảo vệ, Viện Y học ứng dụng Việt Nam xin chia sẻ những góc nhìn chi tiết trong bài viết dưới đây.

  • 15/11/2026

    Vaccine cúm – Tầm quan trọng của tiêm chủng trong mùa đông

    Mùa đông là thời điểm virus cúm hoạt động mạnh, khiến số ca mắc tăng nhanh, đặc biệt ở người già, trẻ nhỏ và người có bệnh mạn tính. Tiêm vaccine cúm không chỉ giúp phòng bệnh hiệu quả mà còn giảm nguy cơ biến chứng nặng, nhập viện và tử vong trong mùa dịch.

  • 14/11/2026

    Dấu hiệu rụng trứng và cách xác định ngày dễ thụ thai

    Rụng trứng là thời điểm noãn trưởng thành được phóng ra khỏi buồng trứng và có thể gặp tinh trùng để thụ tinh. Nhận biết đúng các dấu hiệu rụng trứng giúp các cặp vợ chồng xác định khoảng thời gian có khả năng thụ thai cao nhất trong mỗi chu kỳ kinh nguyệt.

  • 14/11/2026

    Rhino Virus – Nguyên nhân gây cảm trong lúc giao mùa

    Đây là một nguyên nhân gây bệnh cảm lạnh và viêm hô hấp thường gặp ở vào thời tiết ẩm ướt, thời tiết đặc trưng trong lúc giao mùa đông sang xuân.

  • 13/11/2026

    Hội chứng alpha-gal là gì?

    Hội chứng alpha-gal (AGS) là một dạng dị ứng nghiêm trọng, có khả năng đe dọa tính mạng, được kích hoạt bởi vết cắn của ve và gây ra dị ứng với một phân tử đường có trong thịt, các sản phẩm từ động vật có vú. Cùng tìm hiểu về hội chứng alpha-gal qua bài viết sau!

  • 13/11/2026

    Cách phòng ngừa "nước ăn chân" và ghẻ lở mùa mưa lũ

    Mùa mưa lũ không chỉ mang đến thiệt hại về tài sản và môi trường sống mà còn tạo ra môi trường lý tưởng cho nhiều loại bệnh da liễu phát triển mạnh. Nước ngập bẩn chứa hỗn hợp vi khuẩn, vi nấm, ký sinh trùng và hóa chất trở thành mối đe dọa nghiêm trọng đối với hàng rào bảo vệ tự nhiên của da.

  • 12/11/2026

    Hội chứng dị ứng miệng (OAS) khi ăn trái cây sống

    Nhiều người thường cảm thấy ngứa rát môi, sưng nhẹ lưỡi hoặc ngứa cổ họng ngay khi cắn một miếng táo, đào, dưa hấu hay dưa chuột sống. Đây không phải là ngộ độc thực phẩm mà là biểu hiện của Hội chứng dị ứng miệng (OAS) - một phản ứng chéo kỳ lạ giữa phấn hoa và thực phẩm.

  • 12/11/2026

    Những điều cần biết về bệnh lao

    Bệnh lao (hay còn gọi là tuberculosis) là một bệnh truyền nhiễm do vi trùng lao gây nên. Nếu vi trùng lao thâm nhập vào một cơ quan nào đó trong cơ thể, chúng sẽ sinh sôi và khi cơ thể không thể chống lại, nó sẽ trở thành bệnh lao.

Xem thêm