Tổng hội y học Việt Nam

Viện y học ứng dụng Việt Nam
ứng dụng y học vì sức khỏe người việt nam

Thuốc mới điều trị khối u thần kinh nhi khoa

Theo thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu, một thuốc uống mới là selumetinib dành cho trẻ bị u xơ thần kinh týp 1 (NF1) và u xơ thần kinh hình đám rối cho kết quả khả quan là làm cho khối u co nhỏ.

TS. Brigitte C. Widemann - Trưởng chi nhánh Ung thư nhi khoa thuộc Viện Ung thư Quốc gia Mỹ cho biết, nghiên cứu được tiến hành với 24 trẻ tại Trung tâm lâm sàng NIH bắt đầu vào tháng 9/2011. Thuốc uống 2 lần/ngày được thực hiện liên tục, trung bình 30 chu kỳ điều trị, mỗi chu kỳ kéo dài một tháng. Đa số bệnh nhân vẫn đang tiếp tục điều trị, một số kéo dài 5 năm và điều trị lâu dài chưa thấy có ảnh hưởng xấu đến sự phát triển và sức khỏe chung của trẻ.

Thử nghiệm nhằm đánh giá độc tính và an toàn của selumetinib ở bệnh nhân NF1 và u xơ thần kinh dạng đám rối không thể phẫu thuật. Điều đáng phấn khởi là hầu hết độc tính liên quan đến selumetinib đều nhẹ. Hiện không có liệu pháp nào được xem là hiệu quả đối với u xơ thần kinh dạng đám rối lớn liên quan đến NF1, nhưng trong thử nghiệm này, thể tích khối u giảm 20% hoặc nhiều hơn được thấy ở hơn 70% bệnh nhân.

Khối u teo nhỏ được duy trì lâu dài, khoảng hai năm và tính đến năm 2016, không thấy bệnh tiến triển nặng ở bất kỳ đối tượng nào tham gia thử nghiệm. Ngoài ra, các bằng chứng về cải thiện lâm sàng như giảm đau do khối u, cải thiện chức năng vận động và giảm biến dạng đã được báo cáo.

 

Ngoài ra, một thử nghiệm nhi khoa giai đoạn II lớn hơn đang ghi danh bệnh nhân và sẽ giúp xác định hiệu quả của điều trị selumetinib ở trẻ em. Trong thử nghiệm này, ngoài việc đo thể tích khối u, các đánh giá sẽ được thực hiện để đánh giá hiệu quả của selumetinib đối với biến dạng, đau, chất lượng sống và chức năng liên quan đến u thần kinh dạng đám rối.

Thùy Linh - Theo Sức khỏe & Đời sống
Bình luận
Tin mới
  • 27/10/2026

    Sơ cứu bỏng nhiệt và bỏng nước sôi đúng cách

    Bỏng nhiệt do nước sôi, dầu mỡ nóng, bô xe máy hay chạm vào vật nóng là tai nạn sinh hoạt vô cùng phổ biến tại mỗi gia đình. Việc xử trí sai lầm trong những phút đầu tiên có thể khiến tổn thương ăn sâu vào các lớp mô dưới da, gây nhiễm trùng huyết và để lại những vết sẹo vĩnh viễn.

  • 27/10/2026

    Ung thư vú: Ai dễ mắc và Cách tự khám tại nhà trong 5 phút

    Trong hành trình yêu thương bản thân, việc thấu hiểu cơ thể là bước đầu tiên để phái đẹp bảo vệ sức khỏe trọn vẹn. Ung thư vú là căn bệnh thường gặp do các tế bào tuyến vú phát triển ngoài tầm kiểm soát, nhưng hoàn toàn có thể chữa lành hiệu quả khi được phát hiện kịp thời, giúp việc điều trị trở nên nhẹ nhàng hơn rất nhiều. Nhằm đồng hành và tiếp thêm sự tự tin cho chị em, Viện Y học Ứng dụng Việt Nam xin chia sẻ những dấu hiệu nhận biết cùng các bước tự kiểm tra tại nhà đơn giản. Đây sẽ là giải pháp lắng nghe cơ thể hiệu quả, giúp phái đẹp luôn chủ động gìn giữ sức khỏe và an yên trong cuộc sống.

  • 26/10/2026

    Phòng ngừa cảm cúm mùa khi giao mùa

    Thời điểm giao mùa, khi nhiệt độ và độ ẩm không khí thay đổi liên tục, là giai đoạn virus cúm hoạt động mạnh nhất trong năm. Đây cũng là lúc số ca mắc cúm mùa tại các cơ sở y tế tăng cao, đặc biệt ở trẻ nhỏ, người cao tuổi và người có bệnh nền.

  • 26/10/2026

    Phòng ngừa các bệnh tim mạch mùa lạnh: Lời khuyên vàng cho trái tim khỏe

    Mùa đông không chỉ mang lại cảm giác se lạnh mà còn tiềm ẩn những nguy cơ đối với sức khỏe tim mạch. Nhiệt độ giảm thấp có thể làm tăng huyết áp, gia tăng nguy cơ các biến cố tim mạch như nhồi máu cơ tim hay đột quỵ. Bài viết này sẽ cung cấp những thông tin cần thiết về bệnh tim mạch, các dấu hiệu cảnh báo và những biện pháp phòng ngừa để giữ cho trái tim luôn khỏe mạnh.

  • 25/10/2026

    Ăn quả mọng mỗi ngày để thúc đẩy quá trình lão hóa lành mạnh

    Một nghiên cứu mới đã phát hiện mối liên hệ giữa việc tiêu thụ nhiều các loại quả mọng (như dâu tây, việt quất, mâm xôi...) và quá trình lão hóa lành mạnh hơn. Cùng tìm hiểu về vai trò của quả mọng với quá trình lão hóa ở người cao tuổi qua bài viết sau!

  • 25/10/2026

    3 loại trái cây “ngậm” nhiều hóa chất nhất và cách xử lý trước khi ăn

    Nhiều đợt khảo sát dư lượng thuốc bảo vệ thực vật trên nông sản tại Mỹ, dựa trên số liệu kiểm nghiệm của cơ quan nông nghiệp nước này, cho thấy có ba loại trái cây quen thuộc thường xuyên đứng đầu danh sách phát hiện nhiều dư lượng hóa chất nông nghiệp bao gồm: dâu tây, nho và táo.

  • 24/10/2026

    Vắc xin EV71 giải pháp phòng ngừa bệnh tay chân miệng hiệu quả cho trẻ

    Bệnh tay chân miệng là căn bệnh truyền nhiễm phổ biến ở trẻ em dưới 6 tuổi, gây ra nhiều nỗi lo lắng cho các bậc phụ huynh do tốc độ lây lan nhanh chóng. Bệnh thường có các dấu hiệu điển hình như sốt, loét niêm mạc miệng và nổi các nốt phỏng nước trên lòng bàn tay, bàn chân. Mặc dù đa phần các ca bệnh đều ở thể nhẹ, sự xuất hiện của các chủng vi rút độc lực cao luôn tiềm ẩn nguy cơ gây ra biến chứng nặng nề. Nhằm giúp cha mẹ nâng cao kiến thức bảo vệ sức khỏe cho con em mình, Viện Y học ứng dụng Việt Nam xin chia sẻ những thông tin chi tiết và chuyên sâu dưới đây.

  • 24/10/2026

    Rối loạn kinh nguyệt ở người trẻ:

    Chu kỳ kinh nguyệt được ví như chiếc gương phản chiếu sức khỏe sinh sản và trạng thái nội tiết của phái đẹp. Tuy nhiên, áp lực từ công việc và gia đình trong nhịp sống hiện đại đang khiến hệ nội tiết phụ nữ rơi vào trạng thái quá tải, gây ra tình trạng rối loạn kinh nguyệt.

Xem thêm