Tổng hội y học Việt Nam

Viện y học ứng dụng Việt Nam
ứng dụng y học vì sức khỏe người việt nam

Thuốc mới điều trị khối u thần kinh nhi khoa

Theo thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu, một thuốc uống mới là selumetinib dành cho trẻ bị u xơ thần kinh týp 1 (NF1) và u xơ thần kinh hình đám rối cho kết quả khả quan là làm cho khối u co nhỏ.

TS. Brigitte C. Widemann - Trưởng chi nhánh Ung thư nhi khoa thuộc Viện Ung thư Quốc gia Mỹ cho biết, nghiên cứu được tiến hành với 24 trẻ tại Trung tâm lâm sàng NIH bắt đầu vào tháng 9/2011. Thuốc uống 2 lần/ngày được thực hiện liên tục, trung bình 30 chu kỳ điều trị, mỗi chu kỳ kéo dài một tháng. Đa số bệnh nhân vẫn đang tiếp tục điều trị, một số kéo dài 5 năm và điều trị lâu dài chưa thấy có ảnh hưởng xấu đến sự phát triển và sức khỏe chung của trẻ.

Thử nghiệm nhằm đánh giá độc tính và an toàn của selumetinib ở bệnh nhân NF1 và u xơ thần kinh dạng đám rối không thể phẫu thuật. Điều đáng phấn khởi là hầu hết độc tính liên quan đến selumetinib đều nhẹ. Hiện không có liệu pháp nào được xem là hiệu quả đối với u xơ thần kinh dạng đám rối lớn liên quan đến NF1, nhưng trong thử nghiệm này, thể tích khối u giảm 20% hoặc nhiều hơn được thấy ở hơn 70% bệnh nhân.

Khối u teo nhỏ được duy trì lâu dài, khoảng hai năm và tính đến năm 2016, không thấy bệnh tiến triển nặng ở bất kỳ đối tượng nào tham gia thử nghiệm. Ngoài ra, các bằng chứng về cải thiện lâm sàng như giảm đau do khối u, cải thiện chức năng vận động và giảm biến dạng đã được báo cáo.

 

Ngoài ra, một thử nghiệm nhi khoa giai đoạn II lớn hơn đang ghi danh bệnh nhân và sẽ giúp xác định hiệu quả của điều trị selumetinib ở trẻ em. Trong thử nghiệm này, ngoài việc đo thể tích khối u, các đánh giá sẽ được thực hiện để đánh giá hiệu quả của selumetinib đối với biến dạng, đau, chất lượng sống và chức năng liên quan đến u thần kinh dạng đám rối.

Thùy Linh - Theo Sức khỏe & Đời sống
Bình luận
Tin mới
  • 09/11/2026

    Vì sao mùa đông dễ gây đột quỵ và nhồi máu cơ tim?

    Khi thời tiết chuyển lạnh, không chỉ làn da và hệ hô hấp chịu ảnh hưởng mà tim mạch cũng phải đối mặt với nhiều rủi ro nghiêm trọng. Nhiều nghiên cứu đã chỉ ra rằng, mùa đông là thời điểm tỷ lệ đột quỵ và nhồi máu cơ tim tăng cao nhất trong năm.

  • 08/11/2026

    Cúm mùa khi giao mùa: Nhận diện sớm triệu chứng và biện pháp phòng ngừa chủ động

    Cúm mùa là bệnh nhiễm trùng đường hô hấp cấp tính do virus cúm (Influenza virus) gây ra, có khả năng lây lan nhanh trong cộng đồng, đặc biệt vào thời điểm giao mùa khi điều kiện thời tiết thuận lợi cho virus phát triển.

  • 08/11/2026

    Top 5 thực phẩm "vàng" nên dự trữ trong mùa mưa bão

    Mỗi khi mùa bão lũ tràn về, nguồn cung ứng thực phẩm và điện nước thường xuyên bị gián đoạn. Để giúp các gia đình chủ động chăm sóc sức khỏe và đảm bảo dinh dưỡng trong những ngày thiên tai, Viện Y học ứng dụng Việt Nam xin chia sẻ những gợi ý về việc chuẩn bị thực phẩm dự trữ mùa bão lũ an toàn và khoa học.

  • 07/11/2026

    Các loại vaccine nên tiêm trong mùa đông

    Khi những cơn gió lạnh đầu mùa ùa về cũng là lúc hệ miễn dịch của trẻ nhỏ phải đối mặt với một thử thách lớn. Mùa đông không chỉ mang theo không khí rét buốt mà còn tạo ra điều kiện môi trường vô cùng lý tưởng để vô số các loại mầm bệnh sinh sôi và lây lan trong không khí.

  • 07/11/2026

    Bí quyết bù nước mỗi ngày cho người mắc bệnh Crohn

    Bệnh Crohn là một dạng bệnh viêm ruột mạn tính, thường gây tiêu chảy kéo dài khiến người bệnh dễ rơi vào tình trạng mất nước và mất cân bằng điện giải. Việc xây dựng thói quen bù nước phù hợp có thể giúp giảm bớt gánh nặng này.

  • 06/11/2026

    5 quan niệm sai lầm phổ biến về sàng lọc ung thư vú

    Sàng lọc ung thư vú là một công cụ quan trọng để phát hiện sớm các trường hợp bệnh và điều trị trước khi chúng có cơ hội lan rộng. Tuy nhiên, một số lầm tưởng và quan niệm sai lầm khiến mọi người không đi khám sàng lọc cần thiết. Bài viết này sẽ đề cập đến những quan niệm sai lầm phổ biến và thảo luận về những phát hiện của nghiên cứu.

  • 06/11/2026

    Các bệnh truyền nhiễm lây lan qua nước bọt

    Nước bọt có thể truyền nhiều bệnh truyền nhiễm khác nhau, bao gồm bệnh tăng bạch cầu đơn nhân, viêm họng do liên cầu khuẩn và nhiễm virus rota. Hiểu rõ cách thức lây lan của các bệnh này giúp bạn thực hiện tốt các biện pháp phòng ngừa.

  • 05/11/2026

    Cẩm nang tiêm chung và phòng bệnh mùa đông cho trẻ

    Thời tiết chuyển lạnh là khoảng thời gian khiến nhiều bậc phụ huynh bắt đầu lo lắng và trăn trở về sức khỏe của con cái. Chúng ta thường có suy nghĩ rằng mùa đông chỉ mang theo những cơn cảm lạnh hay ho sốt thông thường. Tuy nhiên, thực tế cho thấy các bệnh lây nhiễm nguy hiểm, bao gồm cả những căn bệnh do muỗi truyền như sốt xuất huyết, vẫn luôn rình rập và đe dọa trực tiếp đến sức khỏe của trẻ nhỏ, đặc biệt là ở khu vực Đông Nam Á. Để con có một mùa đông thực sự khỏe mạnh và trọn vẹn, việc trang bị kiến thức về tiêm chủng cũng như các biện pháp phòng bệnh tại nhà là điều vô cùng cần thiết. Bài viết dưới đây sẽ giúp cha mẹ hiểu rõ hơn về cách tạo ra một "lớp áo giáp" vững chắc, nhằm bảo vệ con yêu khỏi những tác nhân gây bệnh trong giai đoạn thời tiết khắc nghiệt này.

Xem thêm