Tổng hội y học Việt Nam

Viện y học ứng dụng Việt Nam
ứng dụng y học vì sức khỏe người việt nam

Thuốc mới điều trị khối u thần kinh nhi khoa

Theo thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu, một thuốc uống mới là selumetinib dành cho trẻ bị u xơ thần kinh týp 1 (NF1) và u xơ thần kinh hình đám rối cho kết quả khả quan là làm cho khối u co nhỏ.

TS. Brigitte C. Widemann - Trưởng chi nhánh Ung thư nhi khoa thuộc Viện Ung thư Quốc gia Mỹ cho biết, nghiên cứu được tiến hành với 24 trẻ tại Trung tâm lâm sàng NIH bắt đầu vào tháng 9/2011. Thuốc uống 2 lần/ngày được thực hiện liên tục, trung bình 30 chu kỳ điều trị, mỗi chu kỳ kéo dài một tháng. Đa số bệnh nhân vẫn đang tiếp tục điều trị, một số kéo dài 5 năm và điều trị lâu dài chưa thấy có ảnh hưởng xấu đến sự phát triển và sức khỏe chung của trẻ.

Thử nghiệm nhằm đánh giá độc tính và an toàn của selumetinib ở bệnh nhân NF1 và u xơ thần kinh dạng đám rối không thể phẫu thuật. Điều đáng phấn khởi là hầu hết độc tính liên quan đến selumetinib đều nhẹ. Hiện không có liệu pháp nào được xem là hiệu quả đối với u xơ thần kinh dạng đám rối lớn liên quan đến NF1, nhưng trong thử nghiệm này, thể tích khối u giảm 20% hoặc nhiều hơn được thấy ở hơn 70% bệnh nhân.

Khối u teo nhỏ được duy trì lâu dài, khoảng hai năm và tính đến năm 2016, không thấy bệnh tiến triển nặng ở bất kỳ đối tượng nào tham gia thử nghiệm. Ngoài ra, các bằng chứng về cải thiện lâm sàng như giảm đau do khối u, cải thiện chức năng vận động và giảm biến dạng đã được báo cáo.

 

Ngoài ra, một thử nghiệm nhi khoa giai đoạn II lớn hơn đang ghi danh bệnh nhân và sẽ giúp xác định hiệu quả của điều trị selumetinib ở trẻ em. Trong thử nghiệm này, ngoài việc đo thể tích khối u, các đánh giá sẽ được thực hiện để đánh giá hiệu quả của selumetinib đối với biến dạng, đau, chất lượng sống và chức năng liên quan đến u thần kinh dạng đám rối.

Thùy Linh - Theo Sức khỏe & Đời sống
Bình luận
Tin mới
  • 10/11/2026

    Bí mật hormone hạnh phúc và sợi dây kết nối tình yêu đôi lứa

    Tình yêu đôi lứa không chỉ mang lại những rung cảm diệu kỳ mà còn ẩn chứa những biến chuyển bên trong cơ thể. Cảm giác say mê thăng hoa, sự gắn kết bền chặt hay niềm bình yên khi ở bên người bạn đời đều chịu sự chi phối mạnh mẽ từ hệ thống nội tiết và các tín hiệu thần kinh. Việc thấu hiểu cơ chế kỳ diệu này giúp chúng ta biết cách trân trọng, chủ động vun đắp và bảo vệ mối quan hệ lứa đôi luôn thắm thiết, bền vững theo thời gian. Nhằm mang đến cái nhìn sâu sắc và toàn diện hơn, Viện Y học ứng dụng Việt Nam xin chia sẻ những thông tin chi tiết cùng các góc nhìn chuyên môn ngay sau đây.

  • 10/11/2026

    Ung thư hắc tố da

    Ung thư hắc tố là một dạng ung thư da nghiêm trọng có thể ảnh hưởng đến bất kỳ ai, bất kể mùa nào. Bệnh bắt nguồn từ các tế bào sản xuất sắc tố của da, được gọi là tế bào hắc tố. Quan niệm sai lầm cho rằng nguy cơ mắc ung thư hắc tố giảm đáng kể vào mùa đông là hoàn toàn sai lầm, vì tia UV - nguyên nhân chính gây ung thư - vẫn còn hiện hữu trong mùa đông.

  • 09/11/2026

    Chứng vẽ da là gì?

    Chứng vẽ da (tên khoa học là dermatographia) là một tình trạng gây ra các vết nổi gồ lên trên da. Phản ứng này xuất hiện khi da bị gãi, cọ xát hoặc chịu áp lực. Các vết này thường tự biến mất trong vòng 30 phút mà không cần điều trị. Cùng tìm hiểu về tình trạng này qua bài viết sau!

  • 09/11/2026

    Vì sao mùa đông dễ gây đột quỵ và nhồi máu cơ tim?

    Khi thời tiết chuyển lạnh, không chỉ làn da và hệ hô hấp chịu ảnh hưởng mà tim mạch cũng phải đối mặt với nhiều rủi ro nghiêm trọng. Nhiều nghiên cứu đã chỉ ra rằng, mùa đông là thời điểm tỷ lệ đột quỵ và nhồi máu cơ tim tăng cao nhất trong năm.

  • 08/11/2026

    Cúm mùa khi giao mùa: Nhận diện sớm triệu chứng và biện pháp phòng ngừa chủ động

    Cúm mùa là bệnh nhiễm trùng đường hô hấp cấp tính do virus cúm (Influenza virus) gây ra, có khả năng lây lan nhanh trong cộng đồng, đặc biệt vào thời điểm giao mùa khi điều kiện thời tiết thuận lợi cho virus phát triển.

  • 08/11/2026

    Top 5 thực phẩm "vàng" nên dự trữ trong mùa mưa bão

    Mỗi khi mùa bão lũ tràn về, nguồn cung ứng thực phẩm và điện nước thường xuyên bị gián đoạn. Để giúp các gia đình chủ động chăm sóc sức khỏe và đảm bảo dinh dưỡng trong những ngày thiên tai, Viện Y học ứng dụng Việt Nam xin chia sẻ những gợi ý về việc chuẩn bị thực phẩm dự trữ mùa bão lũ an toàn và khoa học.

  • 07/11/2026

    Các loại vaccine nên tiêm trong mùa đông

    Khi những cơn gió lạnh đầu mùa ùa về cũng là lúc hệ miễn dịch của trẻ nhỏ phải đối mặt với một thử thách lớn. Mùa đông không chỉ mang theo không khí rét buốt mà còn tạo ra điều kiện môi trường vô cùng lý tưởng để vô số các loại mầm bệnh sinh sôi và lây lan trong không khí.

  • 07/11/2026

    Bí quyết bù nước mỗi ngày cho người mắc bệnh Crohn

    Bệnh Crohn là một dạng bệnh viêm ruột mạn tính, thường gây tiêu chảy kéo dài khiến người bệnh dễ rơi vào tình trạng mất nước và mất cân bằng điện giải. Việc xây dựng thói quen bù nước phù hợp có thể giúp giảm bớt gánh nặng này.

Xem thêm