U xơ thần kinh là bệnh rối loạn di truyền gene trội, hiếm gặp, lành tính. Bệnh gây ra các khối u tiến triển ở các cơ quan khác nhau của cơ thể làm ảnh hưởng đến thẩm mỹ, giảm tự tin ở người bệnh.
Theo thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu, một thuốc uống mới là selumetinib dành cho trẻ bị u xơ thần kinh týp 1 (NF1) và u xơ thần kinh hình đám rối cho kết quả khả quan là làm cho khối u co nhỏ.
Bệnh Von Recklinghausen (hay còn gọi là u xơ thần kinh) là một rối loạn di truyền gây ra sự phát triển của các khối u thần kinh. Bệnh cũng có thể ảnh hưởng đến da và xương.