Các thành tựu chỉnh sửa gene làm thay đổi cuộc sống

Các thành tựu chỉnh sửa gene làm thay đổi cuộc sống

Dưới đây là 5 cách CRISPR có thể làm thay đổi cuộc sống của con người trong tương lai.

Khắc phục lỗi di truyền gây bệnh

Bệnh cơ tim phì đại (HCM) là căn bệnh có tỷ lệ mắc bệnh 1/500 người trên toàn thế giới. Các đột biến trong một số gene quan trọng làm cho mô cơ tim cứng lại, dẫn đến đau đớn, suy nhược và nặng có thể ngừng tim đột ngột. Nhờ công nghệ CRISPR, căn bệnh này sẽ được điều trị dứt điểm. Vào mùa hè 2017, các nhà khoa học tại Đại học Y khoa Oregon, Hoa Kỳ đã sử dụng CRISPR để xóa đi một trong những gene khiếm khuyết gây bệnh trong một số phôi người. Kết quả thật hứa hẹn, trong số 54 phôi được tiêm bằng máy CRISPR-Cas9 18 giờ sau khi thụ thai, 36 phôi không hề có bất kỳ sự đột biến nào trong gene nên không có nguy cơ phát bệnh và 13 phôi không có đột biến từng phần (tức 50% có cơ hội kế thừa bệnh HCM).

Shoukhrat Mitalipov, tác giả chính của nghiên cứu cho biết, bằng cách sử dụng kỹ thuật nói trên, gánh nặng của căn bệnh di truyền trong các gia đình mắc bệnh HCM sẽ giảm mạnh, đặc biệt là can thiệp, loại bỏ đột biến ngay từ giai đoạn phôi thai.

Nhờ CRISPR, các loài vật đã tiệt chủng sẽ được hồi sinh.

Loại bỏ virut gây bệnh

Các phương pháp điều trị HIV đã giúp con người có thể kéo dài cuộc sống, nhưng y học vẫn chưa tìm ra cách để điều trị dứt điểm căn bệnh này, song nhờ CRISPR mọi thứ có thể thay đổi.

Năm 2017, một nhóm các nhà khoa học Trung Quốc đã tăng cường khả năng đề kháng HIV ở chuột bằng cách nhân bản đột biến của một gene có hiệu quả ngăn ngừa virut xâm nhập các tế bào. Hiện các nhà khoa học mới chỉ tiến hành trên động vật, nhưng tới đây sẽ được áp dụng trên người. Khi tiến hành trên người, đột biến kích thích sự đề kháng HIV tự nhiên xảy ra ở một tỷ lệ nhỏ trong con người và bằng cách sử dụng CRISPR người ta có thể đưa đột biến vào các tế bào gốc của những người thiếu nó nhằm tăng cường khả năng chống lại HIV và cuối cùng không bị mắc bệnh nữa. Dự kiến vào tháng 7/2018, một thử nghiệm chỉnh sửa gene khác sẽ được các nhà khoa học Trung Quốc thực hiện, sử dụng CRISPR để phá vỡ các gene của virut gây u nhú người (HPV), một loại virut gây ra khối ung thư cổ tử cung để tiêu diệt triệt để nguồn gốc gây bệnh.

Phục hồi các loài vật đã tiệt chủng

Tháng 2/2017, GS. George Church, chuyên gia di truyền ở ĐH Harvard Mỹ cho biết, trong vòng 2 năm nữa ông cùng các cộng sự sẽ cho ra đời một phôi voi ma mút lai, con vật từng tồn tại cách đây chừng 5.000 năm bằng công nghệ CRISPR, kết hợp vật liệu di truyền của một con voi châu Á (loài voi đang có nguy cơ tuyệt chủng) với vật liệu di truyền của loài voi ma mút lông. Các mẫu di truyền voi ma mút lông được trích xuất từ ADN thu được từ các búi lông của voi ma mút tìm thấy trong tuyết ở Siberia. Bằng cách bổ sung thêm hệ gene của voi ma mút vào cho con voi châu Á, sinh vật lai sẽ mang các đặc tính pha trộn của voi ma mút lông. Chẳng hạn như lông dài có thể giúp chúng chịu được giá lạnh và nhiều tác dụng khác. Mục tiêu cuối cùng là cấy ghép phôi lai này vào một con voi mang thai hộ, cho ra đời một con vật mới với thời gian “bầu bí” giống như những con voi bình thường.

Tạo ra thực phẩm lành mạnh hơn

Chỉnh sửa gene CRISPR đã chứng minh mang lại nhiều hứa hẹn cho ngành nông nghiệp. Ví dụ, mới đây, các nhà khoa học ở Phòng nghiên cứu thí nghiệm Cold Spring Harbor (CSHL), New York, Mỹ đã tạo ra một loại cà chua sạch cho năng suất cao. CSHL đã phát triển thành công một phương pháp mới để chỉnh sửa các gene quyết định tới kích thước cây cà chua, cấu trúc phân nhánh và cuối cùng cho ra đời giống cà chua có năng suất cao hơn. “Các đặc tính của loại cà chua này có thể kiểm soát được theo cách giống như điều chỉnh ánh sáng của ngọn đèn. Nhờ can thiệp ADN bản địa của cây trồng, nhóm đề tài đã tạo ra loại cà chua mới cho năng suất vượt trội”, GS. Zachary Lippman - Trưởng nhóm nghiên cứu ở CSHL cho biết.

Loại trừ loài muỗi gây dịch bệnh nguy hiểm

Nhóm các nhà khoa học ở Đại học California, Mỹ mới đây đã cho ra đời một loại muỗi đặc biệt bằng CRISPR, cho phép kiểm soát các đặc tính mà chúng có thể truyền lại cho con cái. Kết quả, tạo ra loài muỗi vàng, có ba mắt, không có cánh bằng cách thay đổi các gene tạo ra mắt, cánh và biểu bì.

Bằng cách phá vỡ các gene mục tiêu tại nhiều vị trí trong gene muỗi, khoa học muốn thử nghiệm một hệ thống “gene dẫn động” để truyền các đặc tính ức chế này. Gene dẫn động là cách để đảm bảo đặc tính di truyền được kế thừa. Bằng cách làm suy yếu khả năng bay và tầm nhìn của muỗi, các nhà khoa học hy vọng làm giảm đáng kể khả năng lây truyền các loại bệnh nguy hiểm do muỗi gây ra, như bệnh sốt xuất huyết hay sốt vàng da. Cùng với phát minh này, năm 2016, các chuyên gia ở Cao đẳng Hoàng gia London, Anh đã loại bỏ được quần thể muỗi bằng cách can thiệp vào hệ thống sinh sản của chúng. Sử dụng CRISPR để tái tạo khả năng sinh sản của muỗi, hạn chế truyền bệnh sốt rét thông qua chỉnh sửa gene, làm cho muỗi cái trở nên vô sinh.

Tham khảo thêm thông tin tại bài viết: Những tiềm năng của cần sa sử dụng trong y tế