Liệu pháp tế bào gốc: Triển vọng và thách thức

Tế bào gốc là tế bào còn non trẻ, có khả năng tự thay mới mình và biệt hóa thành các tế bào chuyên biệt khác để tạo nên các mô, cơ quan khác nhau của cơ thể và thay thế cho các tế bào ở các mô, cơ quan bị mất đi do già và chết tự nhiên hoặc bị tổn thương vì các nguyên nhân khác nhau. Tế bào gốc hứa hẹn nhiều tiềm năng trong các nghiên cứu về sức khỏe và y học. Một số vấn đề nan y của y học như bệnh ung thư, Parkinson, Alzheimer, chấn thương tủy sống, đột quỵ, bệnh tim, đái tháo đường... Tuy nhiên, lấy tế bào gốc ở đâu là một câu hỏi lớn...

Sự hình thành tế bào gốc

Khi tinh trùng của người nam phối hợp với trứng của người nữ, chúng tạo nên một phôi bào (embryo). Bên trong phôi bào này, khởi đầu chỉ có một tế bào, nhưng nó có tiềm năng tạo nên một con người. Trong phôi bào, tế bào đầu tiên phát triển bằng cách tự phân thành 2 tế bào giống hệt nhau. Rồi hai tế bào này, mỗi cái lại tự phân đôi, tổng cộng thành 4 tế bào giống hệt nhau. Diễn tiến tiếp tục như vậy cho tới khi phôi bào có tới 64 tế bào thì phép lạ xảy ra. Tuy mỗi tế bào giống hệt nhau và tự nó có tiềm năng tạo nên toàn thể một con người, nhưng đột nhiên mỗi tế bào chỉ phụ trách một việc, có tế bào chỉ hình thành tóc, có tế bào chỉ hình thành ra da, có tế bào chỉ hình thành xương... Những tế bào này được gọi là những tế bào gốc vì chúng là gốc tạo ra sự sản xuất. Mỗi hướng sản xuất được gọi là một đường dây. Có hàng trăm đường dây tế bào khác nhau để cấu tạo nên một con người. Kỳ diệu ở chỗ các đường dây sản xuất phối hợp với nhau rất mạch lạc, các bộ phận được sắp xếp theo một trật tự và các nhà khoa học khám phá ra đó chính là những mã số sắp đặt của gene trong DNA (Acid deoxyribonucleic) quy định chương trình cấu trúc con người cho các đường dây. Đồng thời họ cũng trực giác nhận ra các đường dây sản xuất này sẽ là những hướng nghiên cứu phong phú cho y khoa.

Tế bào gốc được ứng dụng trong chữa trị nhiều bệnh lý khác nhau.

Và ứng dụng trong trị bệnh

Trong bệnh mắt: Người ta đã sử dụng các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc (RPEs/retinal pigmented epithelial Cells) có nguồn gốc từ tế bào gốc phôi người (hESCs/Human Embryonic Stem Cells) để điều trị bệnh Stargardt hay còn gọi là chứng thoái hóa võng mạc khô và teo điểm vàng. Sau cấy ghép bệnh nhân được sử dụng một số thuốc ức chế miễn dịch để chống thải ghép. Kết quả cho thấy bệnh nhân đều cải thiện thị lực ổn định.

Các bệnh về máu: Ứng dụng tế bào gốc trong điều trị các bệnh máu, đặc biệt là ung thư máu đã được nghiên cứu và ứng dụng rộng rãi, để ứng dụng được cho nhiều bệnh nhân. Các tế bào tạo máu có thể được phân lập và nuôi cấy trong phòng thí nghiệm.

Bệnh của hệ tiêu hóa: Bệnh viêm ruột hay còn gọi là bệnh Crohn và viêm đại tràng cũng đã được nghiên cứu ứng dụng tế bào gốc điều trị. GS. Hawkey và cộng sự (Queen’s Medical Centre, Anh) đã cấy ghép các tế bào gốc tự thân cho 45 bệnh nhân Crohn. Một số trường hợp có dùng thuốc chống thải ghép nhưng đa phần bệnh nhân không có phản ứng với tế bào gốc tự thân, kết quả cho thấy có sự tái tạo hệ miễn dịch ở những bệnh nhân này. Các tế bào gốc trung mô tự thân cũng được sử dụng cho các bệnh nhân xơ gan giai đoạn cuối do viêm gan b và C.

Bệnh đái tháo đường: Người ta đã sử dụng các tế bào gốc beta tiết insulin cấy vào dưới da dưới dạng viên để phòng miễn dịch qua trung gian tế bào trong đái tháo đường týp I. Các tế bào gốc trung mô cũng được sử dụng tiêm tĩnh mạch cho các bệnh nhân đái tháo đường týp II. Kết quả cho thấy có sự cải thiện tạm thời các chỉ số về chuyển hóa.

Đột quỵ não: Việc sử dụng loại tế bào gốc nào để sửa chữa các tổn thương ở hệ thần kinh trung ương vẫn còn chưa được xác định rõ. Các thử nghiệm sử dụng các dạng tế bào gốc đã được thực hiện nhưng các tế bào gốc thần kinh được coi là yếu tố cốt lõi trong việc tái tạo nơron, tế bào hình sao (astrocyte) và tế bào thần kinh đệm (oligodendrocyte). Các thử nghiệm lâm sàng ở trên bệnh nhân đột quỵ ở giai đoạn cấp và mạn cũng đã được thực hiện và đều cho thấy không cải thiện về chức năng thần kinh. Tế bào gốc trung mô cũng được sử dụng để truyền tĩnh mạch cho bệnh nhân ở 2 tuần đầu của bệnh và tiêm tĩnh mạch sau 24-36 giờ sau đột quỵ. Kết quả của hai nghiên cứu này đều cho thấy không có ý nghĩa về lâm sàng.

Bệnh Parkinson: Năm 2015, dựa trên cơ chế sinh bệnh học, các nhà khoa học Úc đã ứng dụng tế bào gốc thần kinh phôi thai người để điều trị bệnh Parkinson, tế bào thần kinh A9 được coi là tế bào sinh dopamine. Các thử nghiệm về chiết xuất và cấy ghép điều trị ban đầu được thực hiện trên động vật bắt đầu được nghiên cứu từ năm 2014, khi thành công thì mới bắt đầu các ca thử nghiệm lâm sàng trên người.

Tổn thương tủy sống: Các nhà khoa học Nhật Bản, Mỹ đã sử dụng các tế bào thần kinh gốc (neural stem cell) được lấy từ phôi (embryonic stem cell) của chuột để cấy ghép cho những con chuột trưởng thành bị tổn thương tủy sống. Ở Cộng hòa Séc, từ năm 2006 đã sử dụng tế bào gốc lấy từ tủy xương tự thân để cấy ghép điều trị tổn thương tủy sống trên chuột, kết quả trên lâm sàng, mô bệnh học cũng như hình ảnh cộng hưởng từ cho thấy đều có sự hồi phục ở vùng tủy bị đứt.

Bệnh thiếu máu cơ tim: Các tế bào gốc trung mô cũng đã được thử nghiệm cho bệnh nhân nhồi máu cơ tim, kết quả cho thấy có sự cải thiện hiệu suất tống máu của thất trái và hiệu suất đi bộ 6 phút. Các nghiên cứu ứng dụng tế bào tủy xương tự thân điều trị nhồi máu cơ tim cũng cho những kết quả tương tự.

Ở nước ta cũng đã có một số công trình khoa học của các bệnh viện và trường đại học sử dụng tế bào gốc điều trị nhồi máu cơ tim, sử dụng tế bào gốc mô mỡ điều trị cho các bệnh nhân tổn thương tủy sống; ngoài ra còn có các công trình sử dụng tế bào gốc điều trị các bệnh về máu...

Dù đã có nhiều nghiên cứu nhưng thành công thì chưa rõ ràng và thất bại thì rất nhiều, chi phí cho các nghiên cứu là không hề nhỏ. Bên cạnh đó, những rào cản về luật pháp, sử dụng thuốc chống thải ghép, các hormon cần bổ sung... là những vấn đề mang tính thách thức làm nản lòng các nhà đầu tư, sự chán chường đối với nhà nghiên cứu và sự chờ đợi mệt mỏi của các thầy thuốc và bệnh nhân.